Serenne er den eneste voksne i Norge som får denne medisinen

– Jeg synes det er så trist at ikke flere av mine venner kan oppleve den fantastiske effekten av denne medisinen, sier 22 år gamle Serenne Vikebø.

Hun viser oss rundt i leiligheten i Bergen som er tilpasset hennes behov.

Vikebø har den sjeldne og alvorlige muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA).

Den gjør musklene i kroppen gradvis svakere, og Vikebø har ikke så mye bevegelighet igjen – hun er avhengig av en elektrisk rullestol for å komme seg rundt.

Derfor er speilene i leiligheten senket, baderommet er tilpasset henne, og assistentene som er hos henne døgnet rundt, har et eget rom innenfor soverommet hennes.

Men dørene, datamaskinen og mobiltelefonen styrer hun selv med en knapp og en spake på stolen.

Det gjør hun med ørsmå bevegelser med to fingre som det fortsatt er litt bevegelse i.

– Hadde jeg ikke fått medisinen i tide ville kanskje disse små bevegelsene ha forsvunnet. Og da hadde jeg ikke hatt noe privatliv igjen – da måtte assistentene mine gjort absolutt alt. Det er en lettelse å vite at jeg ikke blir dårligere enn dette, sier hun.

Kamp for Spinraza

Det er ikke så mange i Norge som har diagnosen SMA, de er rundt hundre personer. Et lite og nært miljø der de kjenner hverandre godt, og er vant til å kjempe mot systemet.

Og det de har kjempet for, er den livsviktige og svært dyre medisinen Spinraza som koster mer 2,3 millioner kroner i året, per pasient.

I 2018, etter å ha ventet i flere år på en avklaring, avgjorde Beslutningsforum for nye metoder at personer under 18 år, under en rekke forutsetninger, skulle få den. Det er Beslutningsforum som avgjør hvilke medisiner pasienter i Norge skal få tilgang til.

Vikebø var en av pasientene som fikk Spinraza.

– Jeg var akkurat under 18 år, og kvalifiserte derfor for Spinraza. Men mange av vennene mine måtte vente helt til 2023, og noen venter fortsatt, sier hun.

Har dårlig tid

Og tiden er kritisk for de som har denne sykdommen.

Spinal muskelatrofi er en uforutsigbar diagnose der ting kan skje fort. Det siste halvåret før Vikebø fikk medisinen, ble hun plutselig mye verre.

– Hadde jeg begynt på medisinen et halvt år før, kunne jeg kanskje skrevet tekstmeldinger med hendene i dag. Det er trist å tenke på, sier hun.

Mens de under 18 nå fikk behandling, måtte de voksne vente. Spinraza hadde ikke den samme, synlige effekten på dem.

– Medisinen har effekt på både voksne og barn, men det er ofte mindre synlig på voksne. Hos voksne kan man kanskje se at de kan bevege fingeren én centimeter mer, mens barn kan plutselig bevege hele armen. Men den ene centimeteren for de voksne betyr minst like mye, sier Vikebø.

Men i fjor bestemte Beslutningsforum for nye metoder at også voksne kunne få denne behandlingen.

Til stor jubel fra SMA-pasientene som endelig kunne få behandling.

Smertefull behandling

Det er imidlertid komplisert å få behandling med Spinraza. Årsaken er at den gis ved spinalpunksjon, med en 11 centimeter en lang sprøyte som settes i ryggen.

– Den gis hver fjerde måned, og er ressurskrevende for sykehusene da de trenger både sykepleiere og radiologer for å sette sprøyten. De var sju-åtte personer i rommet hver gang jeg fikk den, forteller Vikebø.

– Dessuten er det utrolig smertefullt. Selv fikk jeg alltid morfin for å klare smertene, sier hun.

Ifølge SMA Norge, en interesseorganisasjon for mennesker med SMA, det flere som fortsatt venter på behandling med Spinraza, fordi sykehuset ikke har hatt kapasitet til å behandle dem ennå.

– Et nytt liv

Vikebø fikk jevnlige doser med Spinraza, men etter fire år med spinalpunksjoner, fikk hun nerverotbetennelse. Hun kunne ikke få denne medisinen lenger.

Dermed ble hun den eneste med SMA i Norge over 18 år som fikk begynne på en nyere medisin, Evrysdi – en mikstur som hun drikker en gang om dagen.

– Den har hatt enorm effekt på meg. Jeg har fått et nytt liv. Etter at jeg begynte på Evrysdi har pusten min blitt målbart bedre, fra 11 til 17 prosent lungekapasitet. Jeg bruker pustemaskinen mye sjeldnere, og jeg kan spise og drikke mer enn noensinne, sier hun.

– Jeg tror ikke folk tenker over det, men når man er sosial, handler det ofte om å ta en drink eller en matbit. Nå kan jeg si ja til det. Jeg har fått matgleden tilbake, sier hun og smiler.

For dyr for de voksne

Og ikke minst slipper hun de smertefulle sprøytene i ryggen.

Spinraza fra legemiddelprodusenten Biogen er nemlig det ikke eneste godkjente legemiddelet for SMA-pasienter. Evrysdi er altså en mikstur som pasientene kan ta hjemme.

Men også denne er svært dyr.

Prisen legemiddelselskapet Roche har satt på Evrysdi er 2,7 millioner kroner per pasient i året, viser metodevurderingen fra Statens legemiddelverk.

I januar 2022 ble Evrysdi innført for unge under 18 år til en hemmelig lavere pris.

– Verdifull medisin blir dyr

Begge medisinene koster godt over to millioner norske kroner. Men hvorfor er disse medisinene så dyre? Ifølge legemiddelfirmaet, settes prisen ut fra verdien behandlingen gir.

– SMA er en svært alvorlig sykdom. Uten spesifikk behandling dør noen av barna allerede i nyfødtperioden, eller i løpet av de første leveårene. Andre har en mildere type SMA.
Behandling av SMA kan gi stor nytte for pasient, pårørende og samfunnet forøvrig, og prisen settes ut fra verdien behandlingen gir, skriver Audun Ohna, leder for markedstilgang i Roche Norge.

Han peker også på at det er store kostnader ved å utvikle medisinen, og at kostandene må deles på færre ved sjeldne sykdommer.

– Prisen reflekterer også risikoen det innebærer å utvikle legemidler til sjeldne sykdommer, skriver han.

Vurderes på nytt

Evrysdi er ikke tilgjengelig for voksne med SMA. Det er kun Vikebø som har fått dispensasjon.

Leder for Bestillerforum for nyere metoder, Ulrich Spreng, sier de forstår at flere ønsker denne medisinen, og at de også ønsker å gi den til de over 18 år.

– Derfor har vi i lang tid vært i forhandlinger med leverandør om å gjøre denne tilgjengelig til en pris som står i et rimelig forhold til nytten. Så langt har ikke leverandøren villet senke prisen til et nivå som gjør at prioriteringskriteriene kan oppfylles. Siste behandling i Beslutningsforum var i april 2023, skriver Spreng i en e-post til NRK.

Den skal på nytt vurderes i Bestillerforum for nye metoder 21. oktober.

Får ingen behandling

Og mens vurderinger og forhandlinger pågår, sitter noen og venter svært utålmodig.

Flere av SMA-pasientene kan ikke behandles med Spinraza blant annet på grunn av titan som ble satt inn for å stive av ryggraden deres. Det gjør at de ikke kan få sprøytene som kreves med Spinraza.

Likevel vil ikke legene gi dem Evrysdi.

Fagdirektør i Helse Bergen, Marta Ebbing, skriver i en e-post at de venter på en avgjørelse fra Beslutningsforum for nye metoder.

«Vi ønsker oss generelt flere og bedre muligheter for våre pasienter, men her må vi vente på beslutning i Beslutningsforum. I stort dreier dette seg om prioritering av de ressursene vi har tilgjengelig i spesialisthelsetjenesten, enten det er til legemidler, utstyr eller personell, og forholdet mellom ressursbruk og nytte».

Håper alle kan få den

Vikebø er straks i gang med siste året på Norges Handelshøyskole. Neste år er hun utdannet siviløkonom.

Hun klarer mye med den lille bevegeligheten hun fortsatt har, takket være medisinene hun har fått.

Alt hun vil nå, er at vennene med SMA skal få samme muligheten.

– Det er så bra at barn med denne sykdommen får medisinen, og at de slipper å bli så hardt rammet. Men jeg synes det er trist at så mange av mine beste venner må gjennom smertefulle behandlinger, og at de risikerer varige nervesmerter slik som jeg fikk, når det finnes et alternativ, sier Vikebø.