1500 nordmenn har sykdommen, men ingen behandling finnes: Ny medisin gir håp

Denne artikkelen er produsert og finansiert av Universitetet i Oslo - les mer.

– Nå ser vi muligheter for å endelig kunne tilby pasientene en behandling som kan bremse opp sykdomsutviklingen i leveren, sier professor.

Målet til forskerne er å finne en behandling som stopper at sykdommen utvikler seg videre, eller noe som kan kurere sykdommen helt. (Foto: Julie Nybakk Kvaal)

Det er rundt 1500 personer som har den alvorlige leversykdommen primær skleroserende kolangitt (PSC) i Norge. Sykdommen gir betennelse og innsnevringer i galleveiene og kan føre til leverskade og leversvikt.

– Pasientene som har fått medisin, har hatt mindre sykdomsutvikling, sier Kristin Kaasen Jørgensen. (Foto: Julie Nybakk Kvaal)

I dag finnes det ingen effektiv behandling av PSC med medisiner.

– Dette betyr at PSC kan utvikle seg fritt, og et flertall av pasientene vil over tid utvikle alvorlig leverskade. Komplikasjoner som følge av dette er blant annet hudkløe, bakterielle betennelser i galleveiene, og i verste fall leversvikt, sier Kristin Kaasen Jørgensen.

– Disse komplikasjonene gjør at mange pasienter med tiden trenger transplantasjon av leveren. Derfor har PSC i mange år vært den viktigste årsaken til levertransplantasjon i Norge, forteller hun.

Jørgensen er professor ved Universitetet i Oslo, overlege i gastroenterologi ved Akershus universitetssykehus og gruppeleder ved Norsk senter for PSC (NoPSC). Her forsker hun sammen med kolleger på ulike sykdomsmekanismer ved PSC.

Medisin bremser utviklingen av PSC

Det forskes intenst på sykdommen flere steder i verden. Målet er å finne en behandling som stopper at sykdommen utvikler seg videre, eller noe som kan kurere sykdommen helt.

For første gang har forskere nå påvist effekt av en medisin mot PSC, i en stor, multinasjonal studie. Forskere fra Norsk senter for PSC både i Oslo og Bergen har bidratt.

– Studien viser at pasientene som har fått medisin, har hatt mindre sykdomsutvikling enn pasientene som fikk placebo, forteller Jørgensen.

– Hos noen pasienter ser vi også tegn på at sykdommen har gått noe tilbake, påpeker hun.

Bedre fremtid for personer med PSC

Dette gir håp til pasienter med PSC.

– Nå ser vi muligheter for å endelig kunne tilby pasientene en behandling som kan bremse opp sykdomsutviklingen i leveren, forteller professoren.

Det kan bety at færre PSC-pasienter vil utvikle alvorlig leverskade. Og at flere pasienter vil kunne leve med diagnosen på en bedre måte enn i dag.

– Det er jo også et håp om at behovet for levertransplantasjon vil bli mindre på sikt, sier hun.

Medisinen demper betennelsen

Medisinen som er brukt i studien er en syntetisk fremstilt gallesyre, kalt Norurso. Denne påvirker pasientenes gallesyrer i en positiv retning.

– Norurso påvirker de immunologiske prosessene i leveren. Den beskytter galleveiene ved å dempe betennelse og redusere celledød, forklarer Jørgensen.

– Dette bidrar til å bremse sykdomsutviklingen ved PSC, sier hun.

Trygg medisin for pasientene

Denne studien er den første i sitt slag som viser effekt av en medisin mot leversykdommen PSC.

– Dette er et stort skritt fremover innen forskningen på PSC, sier Jørgensen.

Studien viste også at medisinen er trygg å bruke for pasientene, da det ikke ble avdekket noen alvorlige bivirkninger.

Stor europeisk studie

Studien NUC-5 er en industridrevet, stor europeisk studie som har pågått i flere år. Det er den første studien i såkalt «fase III» ved sykdommen PSC, som har vist en effekt av behandlingen.

Fase III studier brukes av legemiddelmyndighetene som grunnlag for å godkjenne behandlinger.

Tom Hemming Karlsen, leder forskningssenteret NoPSC, forteller at medisinen ikke klarer å stoppe sykdommen fullstendig. (Foto: Øystein Horgmo)

I studien deltok 300 pasienter med PSC som ble trukket ut til å enten å få aktiv medisin (Norurso) eller placebo, altså behandling uten aktivt virkestoff. Verken pasientene eller forskerne fikk vite hvem som fikk medisinen, og hvem som fikk placebo.

Pasientene har vært fulgt opp med jevnlige undersøkelser. Det er tatt blodprøver og røntgenundersøkelser av pasientene, i tillegg til vevsprøver og andre målinger av leveren underveis.

Trenger mer forskning på behandling av PSC

Studien viser veldig gode resultater for personer med PSC. Imidlertid klarer ikke medisinen å stoppe sykdommen fullstendig.

– Selv om medisinen ser ut til å bremse sykdommen noe, er det fortsatt sykdomsaktivitet hos flere av pasientene i behandlingsgruppen, forteller professor Tom Hemming Karlsen, som leder NoPSC.

– Det viser at det fortsatt er behov for mer forskning på behandlinger mot PSC fremover, påpeker han.

Vil forhindre levertransplantasjoner hos PSC-pasienter

Målet er at PSC-pasienter ikke lenger skal trenge transplantasjon.

– Vi kan ikke gi oss med forskningen før vi er sikre på at vi klarer å forhindre levertransplantasjon hos personer med PSC, sier Karlsen.

Denne studien skal analyseres ferdig om ett år. Da har alle pasientene fått behandling i totalt fire år.

– Da vet vi mer om langtidseffektene av behandlingen. Da vet vi også mer om når medisinen kan bli tilgjengelig for norske pasienter, sier Karlsen.

Referanser:

Claudia Fuchs og Benedikt Simbrunner mfl.: Bile acid metabolism and signalling in liver disease. Journal of Hepatology, 2025. https://doi.org/10.1016/j.jhep.2024.09.032

Positive results from pivotal phase 3 trial on norucholic acid in PSC: Dr. Falk Pharma international. Pressemelding. Dr Falk Pharma, 2025.