ALS-syk får ikke medisin: – For dyrt å redde meg

– Jeg er fortvilet og lei meg.

Ingibjörg Gísladóttir Lauvland er klar i talen. Hun har en ALS-variant som for hennes del startet med å svekke muskulaturen i beina.

Enn så lenge klarer hun å gå med rullator hjemme i Arendal.

Men hun har ikke hatt krefter til å komme opp på barnerommene i andre etasje siden i sommer.

– Det er sårt. Jeg vet jo hvilken vei dette går.

ALS, amyotrofisk lateral sklerose, er en dødelig sykdom som lammer musklene.

Årlig rammes nær 200 personer av ALS i Norge. Rundt 400 lever med sykdommen.

Ingibjörg fikk diagnosen for to år siden.

Det finnes ingen effektiv behandling. De fleste med ALS dør innen 2–3 år.

– Til slutt er det ingen muskler som virker lenger. Da blir jeg låst inne i min egen kropp.

Et lite håp

Trebarnsmoren i Arendal er rammet av en arvelig variant som skyldes mutasjon i SOD1-genet.

– Men vi trodde vår gren av familien hadde sluppet unna, helt til min far fikk diagnosen i 2017. Så fikk jeg den i 2024.

ALS er en brutal sykdom. Samtidig finnes det et lite håp for den varianten som går i arv i Ingibjörgs familie.

Legemiddelet heter Tofersen (Qualsody) og brukes for behandling av ALS-varianten som Ingibjörg har.

I fjor sommer ble det bestemt at behandlingen som trebarnsmoren trenger ikke skulle innføres i Norge.

Men den tilbys på Island, hvor hennes far bor.

– Pappa har ikke hatt forverring av sykdommen etter at han begynte på dette medikamentet for to år siden. Han har til og med fått redusert behovet for pustehjelp om natten, og han har fått noe av styrken i hendene tilbake.

Hun er glad på farens vegne, men fortvilet over at hun ikke får samme behandlingen i Norge.

Ble for dyrt

– Da vi hadde Tofersen til behandling i juni 2025 var det betydelig usikkerhet til nytten, og kostnaden var også svært høy.

Det sier Jan Frich, leder i Beslutningsforum i Nye metoder.

Det er de som bestemmer hvilke medikamenter som skal tilbys i helsevesenet.

– Vi har forståelse for at situasjonen er vanskelig for pasienten.

Det anslås at legemiddelet ville kostet 3–4 millioner årlig per pasient. Og at behandlingen kunne vært aktuelt for rundt fem ALS-pasienter.

Skulle ønske hun fikk det

Kristine Johanne Nordstrøm Forselv er nevrolog og overlege ved Sørlandet sykehus Kristiansand, og Ingibjörgs lege.

Etter avslaget hos Nye metoder søkte legen om individuell vurdering for sin pasient. Også her ble det nei.

– Jeg skulle jo ønske at hun kunne få medikamentet. Det er et gjennombrudd at vi har fått en behandling hvor ALS-sykdommen faktisk kan stoppe opp.

– Kan denne behandlingen potensielt reddet livet til Ingibjörg?

– Vi vet at hun blir gradvis dårligere, og at andre i lignende situasjon har hatt en stopp i sykdomsutviklingen etter at de fikk behandlingen. Vi forventer at det samme ville skjedd med Ingibjörg.

Har hjulpet andre

I en islandsk studie vises det til fire pasienter som får behandlingen. Etter oppstart har ingen av dem blitt verre, og tre av fire har vist tegn til bedring.

En islandsk pilot et tilbake i jobb etter at han begynte på Tofersen.

I Sverige lever en ALS-pasient et tilnærmet normalt liv fem år etter at han fikk beskjed om at han hadde 15–18 måneder igjen å leve.

– Det er nå flere studier fra flere land som tyder på at Tofersen bremser sykdomsutviklingen noe.

Det sier Trygve Holmøy. Han er professor ved UiO og klinikkleder ved Akershus universitetssykehus og en av Norges fremste eksperter på ALS.

– En studie med kort oppfølgingstid viste at nedbrytningen av nervevev bremset betydelig hos dem som fikk Tofesen.

Denne viste ikke tydelig effekt på muskelkraft.

– Men en oppfølgingsstudie tyder på mindre fall i muskelkraft og lungefunksjon enn forventet hos dem som fikk behandlingen.

Han beskriver funnene som lovende.

– Derfor håper jeg at preparatet blir tilgjengelig for norske pasienter. Men det er viktig å si at i de fleste tilfellene stoppet ikke sykdommen opp, selv om pasientene fikk medikamentet.

Holmøy mener uansett at det er er nødvendig med regler for veldig dyre medisiner.

– Det må vi ha i et offentlig helsevesen, selv om pasientens lege anbefaler medikamentet.

Han er også usikker på om alle ALS- pasienter med SOD1-mutasjon bør bruke det.

– En del har en langsomt utviklende sykdom over flere år. De vil sannsynligvis ha liten nytte av medisinen og kan i stedet få alvorlige bivirkninger. Det er også usikkert om medikamentet faktisk bedrer overlevelsen. Det er for tidlig å si.

– Det er for dyrt å redde meg

Ingibjörg har ikke tid til å vente. I det siste har også styrken i hendene blitt redusert.

– Jeg kommer meg ikke ut på egen hånd lenger, og er låst til hjemmet.

Ingibjörg har bodd i Norge i 24 år. Hun møtte sin mann da hun studerte i Kristiansand.

Nå sjekker familien om hun kan flytte tilbake til Island og få behandling der. Som sin far.

– Norske myndigheter har bestemt at det er for dyrt å redde meg. Vi har tre barn mellom 12 og 16 år, og det er ikke lett å flytte fra dem. Jeg vet heller ikke om jeg kan få behandlingen på Island.

Det kan heller ikke Nye metoder svare på.

– Vårt system gjelder i Norge. Vi kan ikke svare på om pasienten kan få tilbud om legemiddelet på Island, sier Jan Frich i Beslutningsform.

Men det finnes likevel et siste håp i Norge. Kanskje.

– Dersom leverandøren tilbyr en vesentlig bedre pris eller leverer ny dokumentasjon som kan endre utfallet av vurdering som er gjort, vil saken bli revurdert.

Trygve Holmøy er professor ved Universitetet i Oslo og overlege ved Ahus. Han har samtidig fått honorar for forelesninger fra Biogen som markedsfører Tofersen, og har fått forskningsstøtte fra ALS Norge.