Syver (14) rørte hele Norge: Millionene renner inn til forskning

19 hours ago 7

TV-seerne ble rørt av Syvers historie, og det hjalp til med å samle inn over 30 millioner kroner til forskning på barnedemens.
Professor Magnar Bjørås ved NTNU leder arbeidet med å utvikle nye medisiner raskere.
Forskerteamet tester nå lovende medisiner og har sett oppsiktsvekkende resultater.

Professor Magnar Bjørås som leder et forskerteam ved NTNU, kan teste mulige nye og mer presise medisiner mye raskere enn i prosjekter med vanlige budsjetter.

– Med spleisen og alle innsamlingsaksjonene er vi langt over 30 millioner kroner nå. Det betyr enormt mye for forskningen. Vi har gjort like mye på de siste seks månedene som på de foregående seks årene, sier Bjørås.

Han kaller de foreløpige forsøksresultatene som «så oppsiktsvekkende at det er verdt å varsle.»

Forsker på celler

Syvers historie med barnedemens har gjort sterkt inntrykk på hele Norge. Det har også satt fart på givergleden: Professor Bjørås` gruppe har fått mangedoblet forskningsmidlene og det gjør veien til medisiner mye kortere.

– Vi jobber med genterapi . Vi prøver å erstatte det ødelagte genet med et nytt gen eller medisiner som bremser sykdomsutviklingen, sier Bjørås.

Forskerteamet lager nå miniorganer i laboratoriet, bygd på hudprøver fra Syver selv, fra pappa Øyvind og flere andre pasienter.

Syvers første symptom var knyttet til synet.

– Han gikk fra å være seende til blind i løpet av et halvt år. I løpet av det halvåret var det oppfølging på sykehuset for å forsøke å finne ut av hva som var årsak til det her. Vi trodde han hadde en netthinnesykdom, sier Øyvind Blindheim..

Syvers foreldre måtte akseptere at han var syk. En gentest bekreftet at Syver hadde juvenil neuronal ceroid lipofuscinose, nå kjent som en sykdom blant annet gir barnedemens.

– Vi slet med å godta at det ikke ble gjort mer for å finne en løsning, sier Øyvind Blindheim.

Barnedemens

Hvert år er det mellom 12 og 20 nye tilfeller av barnedemens i Norge.
Barnedemens er en paraplybetegnelse på tilfeller der demens forekommer hos barn og unge som følge av forskjellige sjeldne progressive sykdommer.
Gjennomsnittlig levealder for barn og unge med barnedemens er 16,3 år, men variasjonen er stor (fra 1 til 52,4 år).
Med barnedemens mener vi at barn og unge under 18 år gradvis taper ferdigheter de har hatt, både intellektuelle og utviklingsmessige.
Tapet skyldes en pågående prosess i hjernen som fører til en dysfunksjon.
Det er mer enn 170 sjeldne og ultrasjeldne genetiske tilstander som kan gi barnedemens. Den vanligste årsaken til barnedemens er en monogen sykdom, det vil si at sykdommen skyldes feil i ett gen.
Vanligvis er det recessiv arvegang; at barnet må arve ett skadet gen fra begge foreldrene for at sykdom skal oppstå.
For de fleste sykdommene som gir barnedemens finnes det i dag ingen behandling som kurerer sykdommen.
De siste årene er det utviklet forskjellige former for behandlinger, både enzym-erstatningsterapier (ERT) og forskjellige former for genetisk behandling.

Kilde: https://www.kampenmotbarnedemens.no og Oslo universitetssykehus

Giverglede

Syver er blind, og utvikler en kognitiv svikt som ligner på demens hos voksne. Det er bare to av flere alvorlige symptomer.

– Vi valgte å kalle sykdommen barnedemens da vi skulle fortelle Syver og lillesøster om sykdommen. Det ble enklere for dem og andre å forstå, sier Øyvind Blindheim.

Å beskrive sykdommen på forståelig vis, har vært et godt trekk.

– Barnedemens er en samlebetegnelse på mer 100 forskjellige sykdommer som har kognitiv svikt som ett av flere alvorlige symptomer. Syver har en av de mange utgavene av sykdommen.

– Halvparten av barna som rammes av en av disse sykdommene blir ikke 10 år. 70 prosent av dem blir ikke voksne. Når Syver til slutt ville bli TV-kjendis, forsto vi at han kunne bli et viktig talerør. Det var den utløsende faktoren for mulighet for fundraising.

– Hvor mye er samlet inn pr. nå?

– En ting var spleisen som genererte 17,5 millioner kroner. Så kom det inn penger via Vipps, salg av armbånd og skoleløp. Folk har gitt via vår hjemmeside. Det har vært en fantastisk respons. Nasjonalforeningens demensaksjon gikk i 2025 til forskning på barnedemens. Det ga en rekordsum. Til sammen er det samlet inn godt over 30 millioner som går til forskning, sier Øyvind Blindheim.

– Gjør politikernes jobb

Syvers pappa mener resultatene er tydelige – men også problematiske.

– Dette er folkefinansiering av forskning på en sykdom i sjeldenfeltet. Det er en dugnadsinnsats initiert av foreldre til alvorlig syke barn. Vi kan ikke være avhengig av dugnad for å skape håp, sier Blindheim som aller helst skulle brukt kapasiteten sin annerledes.

– Fremtiden til alvorlig syke barn kan ikke være prisgitt foreldrenes kapasitet til å skape medieoppmerksomhet og samle inn penger. Norge har alt som skal til for å bli verdensledende på sjeldenfeltet – bortsett fra bevilgede penger. Vi har folka, teknologien og rammeverkene. Men vi mangler drivstoffet. Vi trenger penger, og det er politikernes oppgave! Helsenæring kan bli den nye oljen, sier Syvers pappa.

I forskergruppen på NTNU i Trondheim, ga pengestrømmen helt nye muligheter.

– Vi opprettet et firma som heter Nocteva. Det har fokus på å lage og teste ut medisiner for barn og ungdom med sjeldne sykdommer. Vi har også et firma som har bygd opp teknologi som tilbys til andre firmaer eller forskningsinstitusjoner. Det tjener vi penger på. Og jo bedre vi er på teknologien, jo mer penger tjener vi. De pengene kan vi bruke på forskningen, sier Magnar Bjørås.

Teamet hans i Trondheim, lager nå mini-organer i laboratoriet, bygd på hudprøver fra pasienter som Syver, pappa Øyvind.

– I laboratoriet har vi flere tusen cellekopier av Syvers hjerne, i form av enkeltscener. Vi ser at det utvikles sykdom og vi får masse detaljinformasjon om hvordan det skjer, sier Bjørås.

Forskning og utvikling av medisin skjer ved Institutt for klinisk og molekylær medisin ved NTNUs Fakultet for medisin og helsevitenskap.

– Vi nærmer oss stadiet der vi kan begynne å teste medisiner som kan karrige sykdomsutviklingen, sier Bjørås.

Teamet har jobbet med utprøvinger i netthinnen, fordi synet ofte rammes tidlig.

– Netthinnen er det første som rammes hos disse pasientene. Synsproblemer var også Syvers første symptom, sier han.

Professor Bjørås understreker at barnedemens er en samlebetegnelse. Pasientene har ofte flere symptomer enn bare kognitiv svikt, blant annet knyttet til motorikk og koordinasjon.

Øyvind Blindheim forteller at sønnen gikk fra å være seende til å bli blind i løpet av rundt et halvt år, mens legene prøvde å finne årsaken. Foreldrene Lydia og Øyvind måtte akseptere at Syver var syk.

– Vi slet med å godta at det ikke ble gjort mer for å finne en løsning. Vi manglet et håp, sier Øyvind Blindheim.

– Hvordan har Syver det nå?

– Syver har det veldig bra. Han bruker mye tid med gode kompiser og trives på skolen. Han går på en utprøvende behandling som er potensielt bremsende. Vi håper den kan ha effekt, så vi kan kjøpe oss tid, sier pappa Øyvind.

Medisinen som nå utvikles og testes ved NTNU, er mer målrettet og presis enn den Syver allerede tar.

– Den går rett inn i hjernen. Vi tror at dette kan være en løsning. Det kan være noe som kan bedre livet til Syver og andre barn med barnedemens, sier professor Bjørås.

– Hva er forskjellen på barnedemens og voksendemens?

– Barnedemens utvikler det seg mye raskere.

– Er det samme prosess?

– Vi vet hva som er årsaken til barnedemens. Det er ett gen som er defekt, sier Bjørås.

Et halvt år

Professor Bjørås og forskerteamet tester nå behandling på celler og måler effekt. Teamet har et bredt internasjonalt samarbeid og kontakt med legemiddelfirmaer som ønsker å teste ut lovende medisiner i miniorganer fra pasienter med barnedemens.

– Det kan se ut som medikamentet vi tester, bremser celledøden mer effektivt enn noe annet vi har sett. Det er også uten betydelige bieffekter. Det er skikkelig gode nyheter, sier Bjørås.

– Hva skjer videre nå?

– Vi forbereder en testfase med utprøving på levende mennesker. Før
dette kan starte, trenger vi et grundig dataunderlag med pasientenes helsehistorikk, sier Bjørås.

Så skal forskerne gjennom ulike faser:

– Det vanlige løpet er at man først tester på friske personer for å utelukke bieffekter, før første testing på en liten gruppe utvalgte pasienter. Hvis legemiddelet som testes er rettet mot en sjelden og alvorlig sykdom med dårlige prognoser, kan den første testfasen
forkortes, sier NTNU-forskeren.

Read Entire Article