Stortinget ville la ALS-pasienter prøve nye medisiner – fikk nei

Oslo universitetssykehus (OUS) har denne våren hatt et prosjekt med ILB, en lovende ALS-medisin. Pasienter med forskjellig type ALS har deltatt. Men en rekke pasienter var for dårlige til å delta.

Da var Stortingets helsekomité helt klar: ALS-pasienter som ikke får delta i studien, skal likevel få prøve legemiddelet ILB.

– Dette var et representantforslag fra Frp. Det ble gjort en veldig god jobb i komiteen og innstillingen var enstemmig. Det er veldig sjeldent, mildt sagt, sier komitéleder Kjersti Toppe (Sp) om vedtaket som ble fattet 17. mars.

Direktoratet for Medisinske ProdukterDirektoratet for Medisinske Produkter En statlig etat som regulerer medisinske produkter og sørger for at de er trygge og effektive. (DMP) trosset det enstemmige vedtaket i Stortinget, og sier fortsatt nei: Ingen pasienter utenfor OUS-studien, får medisinen.

Nå mobiliserer pasienter og pårørende over hele landet. Medlemmer av helse- og omsorgskomiteen har mottatt et opprop fra til sammen 66 pasienter og pårørende av ALS-syke, der de ber om at stortingsvedtaket skal få virkning umiddelbart.

Hektor Hovgaard kjemper for sin ALS-syke bror Kjartan Børdal Hovgaard.

Forslagsstiller i helsekomiteen, Kristian Eilertsen (Frp), reagerer sterkt:

– Frp så på det enstemmige stortingsvedtaket som en stor seier for ALS-pasientene og deres pårørende. Vi registrerer med stor skuffelse at vedtaket har fått null konsekvens når det gjelder saksbehandlingen. Det er et alvorlig svik overfor dødssyke mennesker fra helseminister Jan Christian Vestre, sier han.

Pårørende skriver i oppropet at DMP i praksis har videreført den samme restriktive linjen som før vedtaket 17. mars. For mange ALS-pasienter er tiden i ferd med å renne ut. De krever handling umiddelbart.

Les hele oppropet her.her.«Bakgrunnen for appellen er at Direktoratet for medisinske produkter (DMP), med støtte fra Helse- og omsorgsdepartementet, i praksis har videreført den samme restriktive linjen som før vedtaket 17. mars, og fortsatt avslår søknader om godkjenningsfritak med de samme begrunnelsene som tidligere. Ingen reell endring synes å ha skjedd. For ALS-pasienter er tid avgjørende. Det handler om liv og død. En rettighet som utløper før svaret kommer, er ikke reell. En ordning som bare finnes på papiret, hjelper ingen. For mange ALS-pasienter er tiden allerede i ferd med å renne ut. Det betyr at flere vil dø uten å få prøve medisinen, mens staten fortsatt utsetter handling og systemet bruker tid pasientene ikke har. Vi ber derfor komiteen merke seg appellen og vurdere hvilke grep som bør tas for å sikre at Stortingets vedtak faktisk får virkning i praksis - nå!»

Overlege Ingrid Aas i Direktoratet for medisinske produkter (DMP) avviser at DMP har myndighet til å overprøve Stortinget.

– I påvente av ekspertgruppens anbefaling, fikk vi i oppdrag å se på søknader på nytt. Innenfor gjeldende regelverk er det ikke grunnlag for å endre vår praksis. Vi ser frem til arbeidet til ekspertgruppen som er nedsatt, sier Aas.

Hun sier at Direktoratet har godkjent at ILB kan gis innenfor rammene av en klinisk studie og at resultatene fra studien ved OUS, vil vise om ILB i det hele tatt har effekt og er trygg å bruke for denne pasientgruppen.

– Kliniske studier er helt nødvendig for at ILB noen gang skal kunne vurderes for godkjenning, og bli tilgjengelig behandling for ALS-pasienter. Vi har hatt møte med firmaet som leverer ILB og studieledelsen ved OUS. Det er enighet om at ILB per nå kun kan gis innenfor rammene av en klinisk studie, sier Aas.

Kirsten Lucie Jakobsen (62) er en av pasientene forslaget handler om. Hun var for syk til å delta i prosjektet ved Oslo universitetssykehus og må fortsatt vente:

– Den tiden har ikke Kirsten, sier ektemannen Tallak Thorleifsson. De er dypt fortvilet over at et lite håp forsvinner, like raskt som det kom.

Kirsten Jacobsen og ektemannen Tallak Thorleifsson har levd med hennes ALS-diagnosen siden våren 2023. Foto: Line Møller / VG

Da helsekomiteen landet innstillingen, tenkte leder Kjersti Toppe (Sp) at dette er «kjempebra» Medlemmene spenner over hele den politiske bredden.

– Vi klarte å jobbe sammen for en sak. Arbeiderpartiet som regjeringsparti, var med på vedtaket. Det gjør det veldig forpliktende, sier Toppe.

Stortinget ba regjeringen sørge for at pasienter med ALS og andre alvorlige, dødelige sykdommer får en «reell mulighet» til å bruke nye legemidler i tidlig fase, etter individuell vurdering. Stortinget presiserte også at manglende dokumentasjon i tidlig fase «i seg selv» ikke skal være til hinder for at søknaden om tilgang vurderes. Les vedtaket herLes vedtaket herStortinget ber regjeringen nedsette en hurtigarbeidende ekspertgruppe med kompetanse på blant annet helserett, medisinsk etikk, legemidler, klinisk utprøving, helseforskning og pasientperspektiv, som skal utrede hvordan tidlig tilgang til legemidler kan tilgjengeliggjøres for pasienter med alvorlig sykdom med kort forventet levetid og uten behandlingsmuligheter..

Lovende medisin i OUS-prosjekt

Medisinen ILB er et samarbeid mellom Universitetssykehuset i Göteborg og Queen Elizabeth Hospital i Birmingham i England.

En svensk/britisk studie har gitt oppløftende resultater og gir håp for pasienter med en sykdom det inntil nå ikke finnes en kur mot. Dette er ALS-pasienter og pårørende klar over.

– Forslaget kom fordi ALS-pasienter i dag ikke har behandlingsalternativer for hverken å kurere sykdommen eller forlenge livet og utsette døden. Det er en forferdelig sykdom. Vi har sett at disse pasientene heller ikke har fått prøve ut nye legemidler, som ILB, sier Eilertsen i Frp.

Kristian Eilertsen, helsepolitisk talsperson i Frp. Foto: Anne Sofie Rønnfeldt / VG

Stortingets helsekomité mener at praksisen er for restriktiv, og at pasientens situasjon og behandlende leges vurdering, burde vektlegges mer. I det enstemmige forslaget sier komiteen at for mennesker med dødelig sykdom uten behandlingsalternativer, kan høy risiko likevel være faglig forsvarlig, fordi alternativet er gradvis tap av helse og liv.

Stortingets vedtak ga Kirsten og ektemannen Tallak Thorleifsson håp.

– Stortinget ba om en praksis der hver søknad vurderes konkret, og der alvorlig sykdom og
mangel på alternativer faktisk tillegges vekt. Ingen bestrider at behandling skal være
forsvarlig. For en døende pasient uten andre muligheter, kan ikke risiko vurderes på
samme måte som for friske mennesker, sier Tallak Thorleifsson.

Han har fulgt en fryktelig sykdomsutvikling hos kona Kirsten.

– Overlates til ingen behandling

Det er rundt 400 ALS-pasienter i Norge. I studien ved OUS var det plass til 116 deltagere.

– De som ikke får være med, overlates til ingen behandling og en sikker død. Jeg mener det er uetisk. De burde fått medisinen via godkjenningsfritak, eller i en egen «forskningsarm,» sa Hektor Hovgaard til VG i vinter.

Broren Kjartan er alvorlig ALS-syk. Han fikk heller ikke delta i prosjektet ved OUS.

Hovgaard beskriver nå et stort engasjement i pasient- og pårørendegruppen etter avslaget, blant annet med en underskriftskampanje som er sendt helse- og omsorgskomiteen i Stortinget.

Hovgaard mener det vil være mulig å gi godkjenningsfritak for legemiddelet. Han mener det faglige skjønnet praktiseres mot Stortingets vilje.

Les også: Får ikke prøve banebrytende medisin: – Systemet er umenneskelig

Vestre: – Kan ikke overstyre

15. april måtte helse- og omsorgsminister Jan Christian Vestre (Ap) forklare Stortinget hvorfor søknadene ble avslått.

Jan Christian Vestre (Ap)

Helse- og omsorgsminister

Helse- og omsorgsministeren sier til VG at han forstår godt at man søker alle muligheter som kan tenkes å gi håp når man rammes av en alvorlig og livstruende sykdom uten tilgjengelige behandlingsalternativer.

Vestre sier han har forståelse for at det regelverket kan oppleves som strengt.

– Derfor var også Arbeiderpartiet med på å se på muligheten for å gjøre endringer. Som vedtatt i Stortinget jobber nå en hurtigarbeidende ekspertgruppe med å utrede hvordan pasienter med alvorlig sykdom, kort forventet levetid og uten tilgjengelige behandlingsalternativer, kan få tidligere tilgang til legemidler, selv om de potensielt kan være utrygge. Dette gjelder legemidler med begrenset dokumentasjon og utenfor kliniske studier, sier Vestre.

Han sier at det er naturlig at representanten Eilertsen (Frp) er utålmodig på vegne av pasientgruppen.

Helseministeren sier at Stortingets enstemmige vedtak innebærer at pasienter skal sikres en reell mulighet til å få vurdert søknader om godkjenningsfritak, basert på en individuell vurdering og innenfor rammen av faglig forsvarlighet.

Les spørsmål og svar fra Spørretimen her.Les spørsmål og svar fra Spørretimen her.Kristian August Eilertsen (FrP) [11:30:05]: «Stortinget har gitt føringer for forvaltningspraksisen når det gjelder ordningen med godkjenningsfritak der pasienten har dødelig sykdom uten behandlingsalternativer. Til tross for føringene fra Stortinget mener Direktoratet for medisinske produkter fortsatt at legemiddelet ILB ikke har nok dokumentasjon på effekt, sikkerhet og kvalitet. Samtidig er ILB godkjent for utprøving i klinisk studie. Når dokumentasjonen er tilstrekkelig for studien, hvorfor er den ikke det for leger som søker tilgang for ALS-pasienter gjennom godkjenningsfritak i tråd med føringene fra Stortinget?» Statsråd Jan Christian Vestre [11:30:40]: Takk for spørsmålet. Stortinget har vedtatt at forvaltningspraksis for godkjenningsfritak bør kunne justeres, så lenge dette kan skje innenfor gjeldende regelverk. Det følger samtidig av dagens regelverk at en søknad ikke kan innvilges dersom behandlingen ikke vurderes som faglig forsvarlig. Dette er også uttrykkelig presisert i den innstillingen Stortinget nylig har vedtatt. Jeg vil understreke at vurderingen av faglig forsvarlighet i en klinisk studie ikke er den samme som vurderingen som foretas ved en individuell søknad om godkjenningsfritak. Godkjenning av en klinisk studie innebærer at risikoen ved behandlingen anses akseptabel innenfor rammene av den aktuelle studien. Slike vurderinger foretas på gruppenivå og innenfor et system med omfattende strukturer og særskilte sikkerhetsmekanismer. Ved behandling gjennom ordningen med godkjenningsfritak er situasjonen en annen. Her må det foretas en konkret og individuell vurdering av om behandlingen er faglig forsvarlig for den enkelte pasient i vanlig klinisk praksis. Utenfor forskning og kliniske studier skal behandling bygge på anerkjent og etablert kunnskap, herunder tilstrekkelig dokumentasjon av sikkerhet og effekt. Det er dermed ingen automatikk i at behandling med et legemiddel anses faglig forsvarlig ved en individuell søknad om godkjenningsfritak når det er godkjent for utprøving i en klinisk studie. I studier kan det innenfor kontrollerte rammer aksepteres større usikkerhet knyttet til dokumentasjon dersom den forventede nytten for pasientgruppen samlet sett vurderes å kunne veie opp for denne risikoen. I en situasjon der kunnskapsgrunnlaget fortsatt er begrenset, vil derfor vurderingen av hva som er faglig forsvarlig under ordningen med godkjenningsfritak, kunne skille seg fra vurderinger som er gjort i forbindelse med kliniske studier. Når det gjelder de søknadene som så langt er behandlet om godkjenningsfritak for ILB, er vurderingen at det foreløpig ikke foreligger tilstrekkelig dokumentasjon på sikkerhet og effekt ved bruk i vanlig klinisk praksis, og det er derfor gitt avslag i tråd med gjeldende regelverk. Kristian August Eilertsen (FrP) [11:32:57]: I de vedtakene som statsråden henviser til, har Direktoratet for medisinske produkter ved disse søknadene vist til at det ikke foreligger endringer i regelverk eller ny dokumentasjon som kan endre forsvarlighetsvurderingen. Men Stortinget har jo gitt veldig klare føringer for nettopp hvilken risiko som kan være forsvarlig for ALS-pasienter når man behandler disse søknadene om godkjenningsfritak. Det er i seg selv veldig uvanlig at Stortinget går så langt inn i hvordan sånne søknader skal saksbehandles. Det virker som helseforvaltningen fullstendig overser Stortingets føringer. Derfor blir spørsmålet: Hvilke konkrete regelverk er det man viser til, og hvilke endringer eller avklaringer mener regjeringen at må på plass for at alvorlig syke ALS-pasienter skal kunne få innvilget godkjenningsfritak, i tråd med føringene fra Stortinget? Statsråd Jan Christian Vestre [11:33:53]: Da hele Stortinget etter godt samarbeid vedtok komitéinnstillingen, sikret jeg at DMP – Direktoratet for medisinske produkter – fikk skriftlig informasjon om dette vedtaket, hvor departementet selvfølgelig ba om at DMP skulle ta med seg Stortingets forventninger til arbeidet sitt. Men som jeg sa på det første spørsmålet, kan ikke DMP gå utenom det regelverket som ligger til grunn, og som Stortinget til syvende og sist har ansvaret for. Det er med dette i bakhodet DMP har vurdert dette på nytt i de sakene som har blitt vurdert på nytt, og kommet til den konklusjonen de har. Så spør representanten hvilke endringer det er behov for. Det er jo nettopp derfor alle partiene på Stortinget har vært enige om at vi så raskt som mulig skal sette ned et ekspertutvalg som skal få kort frist til å vurdere dette regelverket og foreslå konkrete endringer. Jeg imøteser arbeidet fra dette utvalget. Kristian August Eilertsen (FrP) [11:34:56]: DMP har igjen avslått søknader fra ALS-pasienter som på nytt har søkt om individuell legemiddelbehandling. En av begrunnelsene som også benyttes, er at fastleger ikke anses som kompetente nok til å kunne søke om godkjenningsfritak. Det er oppsiktsvekkende, og det mangler altså forankring i regelverket. Stortinget har nylig fattet et enstemmig vedtak om å bedre ALS-pasientenes tilgang til behandling, og likevel viderefører direktorat en praksis som i realiteten undergraver vedtaket fra Stortinget. Det etterlater et alvorlig inntrykk av byråkratisk maktarroganse. Det kan ikke være sånn at noen få saksbehandlere setter seg over både lovverk og Stortingets vilje med pasientenes liv som innsats. Derfor blir spørsmålet mitt: Aksepterer statsråden dette, og hvis ikke, hva slags konkrete tiltak vil statsråden nå sette inn for å stoppe denne praksisen umiddelbart? Statsråd Jan Christian Vestre [11:35:56]: Jeg må bare minne representanten om at dette systemet ikke fungerer sånn at statsråden griper inn og endrer en praksis der underliggende virksomhet har vurdert disse sakene opp mot det regelverket de må forholde seg til, og mener å komme til en konklusjon vi ikke liker. Det er ikke sånn det fungerer i Norge, og det tror jeg vi skal være veldig glad for. Vi må følge spillereglene. DMP har vurdert disse sakene på nytt sett i lys av Stortingets behandling. Stortinget presiserte uttrykkelig i innstillingen at dette bare kunne innvilges dersom det var faglig forsvarlig. Direktoratet har kommet til at det ikke er faglig forsvarlig, og da kan ikke jeg sette meg over den vurderingen. Så vet representanten at vi setter ned et ekspertutvalg. De vil nå komme med forslag til forbedringer, og jeg er glad for at ALS-organisasjonene har fått foreslå medlemmer i dette utvalget. Er det behov for regelverksendringer, så la oss gjøre det sammen.