Får ikke prøve banebrytende medisin: – Systemet er umenneskelig

1 week ago 4

En lovende ny medisin for ALS testes i Norge, men alvorlig syke Kirsten og Kjartan får ikke delta.
Medisinen ILB viser lovende resultater i Sverige og England, men er ikke godkjent for bruk utenfor studieoppsettet.
Familien til pasientene uttrykker frustrasjon over avslagene, som de mener tar fra dem et siste håp.

Den nye medisinen som nå skal testes ut på ALS-syke i Norge er resultatet av et samarbeid mellom Universitetssykehuset i Göteborg og Queen Elizabeth Hospital i Birmingham i England.

Den lovende medisinen har fått navnet ILB.

– For meg er det ingen risiko ved å prøve disse medisinene. Jeg skal uansett dø, sier Kirsten Jacobsen (63).

VG har snakket med to ALS-syke - Kirsten (63) og 52-år gamle Kjartan Børdal Hovgaard. Ingen av dem har fått lov å delta i prosjektet, som ledes av Oslo Universitetssykehus (OUS).

Begge har også søkt om tilgang til medisinen utenom studien og fått avslag, selv om de selv foreslår at de kan betale for behandlingen.

Det er ca 400 ALS-pasienter i Norge. I studien er det plass til 116 deltakere.

– De som ikke får være med, overlates til ingen behandling og en sikker død. Jeg mener det er uetisk. De burde fått medisinen via godkjenningsfritak, eller i en egen «forskningsarm.» Er dette forsvarlig, spør Hektor Hovgaard, Kjartans bror.

Slik foregår studien:

Halvparten av de 116 deltagerne som er med i OUS-prosjektet får medisinen ILB, mens den andre halvdelen får Riluzol, en eksisterende medisin.
Riluzol beskrives som et legemiddel med svært begrenset effekt. Pasientene som deltar i studiet, vet ikke selv hva de får.
Prosjektet samarbeider med sykehus over hele landet.

– Oppfyller ikke kriteriene for å delta

– Vi er veldig lei oss for pasienter vi må si nei til. En stor andel av ALS-pasientene oppfyller ikke kriteriene for å delta i studien. De er kommet for langt i sykdomsforløpet. For å delta må de ha funksjoner som kan måles, sier prosjektleder, overlege Angelina Hatlø Maniaol.

Hun er nevrolog ved Oslo universitetssykehus.

– Vi har et håp som alle andre. Det er å finne en ny behandling, en bremsemedisin som kan forlenge livet. Pasientene blir ikke kurert. Sannsynligheten for det er veldig liten. Det beste utfallet er at vi kan bevise at ILB virker og at det kommer flere studier i etterkant av denne som tester nye produkter mot ALS.

Oslo universitetssykehus.

Prosjektleder Angelina Hatlø Maniaol, nevrolog og overlege ved OUS

– Hun står uten behandlingsalternativer

Overlege og spesialist i nevrologi, Abdullah Mohammud, søkte i oktober i fjor på vegne av Kirsten Jacobsen, om tilgang til den nye medisinen utenom OUS-studien, et såkalt godkjenningsfritak.

Legen er tilknyttet Oslo universitetssykehus, Smerteklinikken og Colosseumklinikken.

– Formålet med søknaden er å sikre pasienten tilgang til en potensielt symptomlindrende og livsforlengende behandling, som kan bidra til å bremse sykdomsprogresjon og bevare funksjonsevnen, skrev han i søknaden.

– Hun står uten behandlingsalternativer. Pasienten er kjent med og aksepterer at det for medisiner som er under utvikling, kan oppstå tidligere ukjente bivirkninger, også av alvorlig grad eller fatale.

For Kirsten ville den nye medisinen gitt håp. Men hun fikk avslag.

– Vi har mottatt tre søknader om godkjenningsfritak for ILB de siste månedene. To av sakene er fortsatt under behandling. Fordi sakene ligner på hverandre, ønsker vi ikke å uttale oss nå, sier pressevakten i Direktoratet for Medisinske Produkter til VG.

Ville du tatt en uprøvd medisin hvis du var alvorlig syk?

aJa, uten tvilbKanskjecNei

Medisinen som nå skal testes ut i Norge, er tidligere testet i et svensk/britisk prosjekt. Her er det rapportert om funksjonsforbedring hos flere pasienter og ingen alvorlige bivirkninger av den nyutviklede medisinen.

Blant ALS-syke har erfaringene til svenske Erik, en pasient i 30-årene, tent et håp.

Han har selv fortalt i svenske medier at han ble tydelig bedre etter å ha deltatt i prosjektet.

VG får opplyst at Erik er den eneste pasienten i studiet som fortsatt lever.

Beinet sviktet

Kirsten Jacobsens første symptomer på alvorlig sykdom, var et bein som svikt et.

– Etter hvert greide jeg ikke å gå lenger, sier hun.

– Det utviklet seg gradvis. Det er det som er denne sykdommen. Den er grusom. Du har gradvise tap av muskulatur hver dag. Det er nådeløst og det går sakte, sier ektemannen Tallak Thorleifsson.

Ved påsketider i 2023 kom diagnosen.

Kirsten hadde ALS.

Nesten tre år senere sitter hun i rullestolen hjemme i Oslo. Pustehjelp er blitt en del av hverdagen.

– Et siste håp

ALS-diagnosen er tung for hele familien. Håpet var et positivt svar på søknaden om å få bruke ILB.

– Det oppleves dypt urettferdig at moren vår nektes et siste forsøk, selv om hun tar både kostnad og risiko innenfor en ordning som er ment å gi håp til alvorlig syke uten behandlingsalternativer, sier datteren Tilde Thorleifsson.

– Et nei i en slik situasjon er ikke nøytralt – det er et valg om å beskytte systemet fremfor å vise medmenneskelighet.

Hun og broren Mandius har sett mamma bli stadig mer preget av sykdommen.

– Når alternativet er en sikker død, opplever vi det som etisk uforståelig at frykten for å gjøre feil veier tyngre enn viljen til å gi håp, sier datteren.

– Hvis behandlingen senere viser seg å ha effekt, vil det være tungt å leve med at hun ble nektet denne muligheten mens tiden fortsatt fantes. For meg som datter er dette først og fremst et etisk spørsmål om hvordan et system kan nekte døende et siste håp.

Forsker: – Stanset sykdomsutviklingen

Ann Logan, professor i regenerativ medisin ved University of Warwick i England, er ansvarlig for den svensk/britiske studien.

Til tidsskriftet Neurologi i Sverige, sier hun:

– Ingen andre ALS-legemidler har vist tilsvarende sykdomsmodifiserende effekter.

Hun mener ILB tilhører neste generasjons legemidler som kan beskytte og reparere sykt og skadet nerve- og muskelvev.

– Dette innebærer at det åpnes nye muligheter for å utvikle en helt ny klasse av neuroregenerative legemidler. Det vi ser kan være et paradigmeskifte ved behandling av ALS. Jeg forsvarer selvsagt arbeidet mitt med ILB fullt ut, og står bak alle uttalelser og sitater som er tillagt meg, sier professor Logan til VG.

University of Warwick/Researchgate

Professor Ann Logan er forsker ved University of Warwick i England

Svenske «Neurologisk Tidskrift» skriver at prosjekt hun ledet kan ha funnet en metode som påvirker mekanismer som har betydning for utviklingen av ALS og andre nevrodegenerative sykdommer. nevrodegenerative sykdommer. Nevrodegenerative sykdommer er en gruppe lidelser der nerveceller i hjernen, ryggmargen eller perifere nerver gradvis brytes ned og dør, noe som fører til progressive tap av funksjoner. Vanlige eksempler inkluderer Alzheimers sykdom, Parkinsons sykdom, Huntingtons sykdom og ALS, som alle medfører ulike symptomer som kognitiv svikt, bevegelsesproblemer, skjelving og muskelsvakhet. Disse sykdommene kjennetegnes av at de ikke-replikerbare nervecellene går tapt over tid, og de kan være både arvelige og sporadiske

DMP: – Ikke godkjent og ikke forsvarlig

Direktoratet for medisinske produkter (DMP) slår fast at bruken av legemiddelet ILB ikke kan anses som forsvarlig.

DMP viser til at medisinen ikke er godkjent i noe land og kun er testet i små, tidlige fase 1- og 2-studier, uten dokumentasjon på klinisk effekt.

– Systemet er umenneskelig. De vil beskytte seg selv. Men de må ikke ta fra oss håpet, sier Tallak, Kirstens ektemann og nærmeste støtte.

Oslo universitetssykehus opplyser på forskningsprosjektets hjemmeside at hos ALS-pasienter har sikkerheten og den foreløpige effekten av ILB tidligere blitt undersøkt i to studier med til sammen 24 deltagere.
I begge studiene ble det rapportert at pasientgruppen tålte medisinen godt. De fleste bivirkningene var milde eller moderate, de var kortvarige og trengte liten eller ingen behandling.
OUS skriver at hensikten med prosjektet er å måle effekten og sikkerheten av ILB sammenlignet med den nåværende standardbehandlingen, Riluzol.

– Det finnes hverken vurdering av nytte- eller risikoprofil, preparatomtale eller kvalitetssikret informasjon om dosering og bivirkninger. Usikkerheten rundt sikkerhet og effekt vurderes som betydelig. Selv ved alvorlig sykdom som ALS kan ikke manglende behandlingsalternativer oppveie kravet til dokumentasjon, skriver Direktoratet for Medisinske Produkter til VG.

Direktoratet understreker at forsvarlighetskravet er absolutt og ikke kan fravikes.

– Vilkårene for godkjenningsfritak er ikke oppfylt, skriver overlege Ingrid Aas i Direktoratet for medisinske produkter til VG.

Avslag prøves i svensk rett

Prøves i svensk rett

Björn Pilström som er administrerende direktør og medisinsk direktør i Tikomed, bekrefter overfor VG at ILB kun er testet for effekt i to små fase 2-studier med totalt 24 pasienter. Det er også testet for sikkerhet i fire fase 1-studier. Sammenlagt har drøyt 90 pasienter deltatt.

– Jeg har ingen mening om myndighetens vurdering av hvorvidt bruk av ILB kan anses forsvarlig, men det er likevel verdt å merke seg at Oslo universitetssykehus har startet sin randomiserte fase 2-studie med litt over 100 pasienter, der den ene behandlingsgruppen får ILB, sier Pihlstrøm.

I en randomisert fase 2-studie blir pasientene tilfeldig fordelt mellom ulike behandlinger for å undersøke effekt og bivirkninger.

Pilstrøm bekrefter at også det svenske Legemiddelverket har avslått søknader fra ALS-pasienter som ønsker å bruke ILB.

– Dette prøves nå for svensk domstol, sier han.

I Forvaltningsretten i Sverige er det nylig avsagt dom mot legemiddelverket. En ALS-pasient fikk avslag på å bruke ILB på lisens og gikk til sak. Retten stilte spørsmål ved avgjørelsen og ba legemiddelverket vurdere saken på nytt. Begrunnelsen er forskningen som finnes på ILB og manglende behandlingsalternativ for pasienten.

– Gis ingen sjanse

Kjartan Børdal Hovgaard (52) er alvorlig ALS-syk. Via lege har også han søkt om å få bruke ILB. Kjartan har vært selvstendig næringsdrivende innen fiskeoppdrett hjemme i Sogndal.

Han er samboer og tenåringspappa.

Friluftsmannen var vant til å ferdes til fjells. I 2017 begynte han å snuble på stiene.

En venn døde av ALS i 2019. Kjartan var kjent med sykdomstegnene.

ALS rammet hardt.

– ILB er godkjent for prosjektet ved OUS. Men det godkjennes ikke for pasienter som er så syke at de har kort tid igjen hvis de ikke får medisinen. Det er blankt nei. I Norge er det mange ALS-pasienter som ikke gis en sjanse til å overleve, sier Hektor Hovgaard, Kjartans bror.

Hans nærmeste familie reagerer sterkt på at pasienter med alvorlig eller livstruende sykdom ikke får tilgang til et lovende legemiddel, når det ikke finnes andre behandlingsalternativer.

– Hvorfor bruker man ikke bestemmelsen som gir tidlig tilgang til nye medisiner? Og hvordan kan den samme medisinen være farlig utenfor en studiesetting, men trygg innenfor? Uten medisin dør Kjartan om kort tid, sier hans bror.

Advokat Max Henrik Jespersen ved Elden Advokatfirma, har på vegne av Kjartan Børdal Hovgaard klaget Direktoratet for medisinske produkter (DMP) inn for Helse- og omsorgsdepartementet.

Vil du lese mer om helse og trening? VGs magasin Helse består av 100 sider om kroppen, formen og hodet – og kan kjøpes i vår nettbutikk (fri frakt!)