Alvorlig syke: Ingen av dem får medisiner

22 hours ago 6

Fire pasienter med Pompes sykdom i Norge får ikke medisiner på grunn av høy pris.
Beslutningsforum sier medisinen koster for mye.
En åtte år gammel gutt er unntaket og får behandling.
Pasientene opplever rask sykdomsforverring uten medisiner.

For fire personer i Norge visner musklene bort.

Torkil Brødholt (54), Anita Zachariassen (58) og Jan Petter Blankholm (58) er sterkt preget av den svært sjeldne sykdommen.

Den fjerde personen er en 23 år gammel mann. Han er i full jobb og aktiv i idrett.

Pompes sykdom er en arvelig muskelsykdom der kroppen mangler et enzym som bryter ned sukker i musklene.

Uten medisiner svekkes muskelstyrken. Etter hvert vil det føre til pustesvikt.

VG har tidligere skrevet om at Torkil Brødholt, som er pappa til Ingrid på syv år, planlegger å flytte alene til Sverige. Der vil han få medisiner.

I desember 2019 ble regningen for legemidler overført fra folketrygden til sykehusene. Det gjaldt også medisiner til pasienter med sjeldne tilstander som Pompes sykdom.

For personer som fikk påvist sykdommen etter 2019, betyr det at sykehusene må ta regningen for behandlingen.

Det ble også innført krav om en kost/nytte-vurdering før nye medisiner ble gitt til pasienter.

Nylig ble 23-åringen, som ønsker å være anonym i denne saken, undersøkt på Rikshospitalet. En undersøkelse hos kardiolog har avdekket endringer i hjertet. Men heller ikke 23-åringen får medisiner. Han fikk diagnosen i 2019, kort tid før endringene i finansieringen.

– Det føles som om de ikke vil ha noe med ham å gjøre. I Norge sier vi at vi er så heldige. Vi får medisiner når vi blir syke. Det er ikke helt sant, sier 23-åringens mor.

Hun forteller om sønnens rytmeforstyrrelse i hjertet som barn og om svakhet i skuldre og hofter som ble påvist i slutten av tenårene.

– Mens han gikk på videregående var det snakk frem og tilbake om medisiner. Han var så nær ved å starte behandling at legene begynte å snakke om hvordan medisinen skulle administreres. Han gjorde avtale med skolen om fri hver 14. dag. Så skulle medisinen opp til vurdering i Nye Metoder. På Rikshospitalet sa de at de trodde medisinen ville bli stoppet. Han var 20 år gammel, og ble fortalt at legene mistenkte en påvirkning av hjertemuskelen. De sendte ham hjem med beskjed om at han ikke ville få medisiner, sier moren.

– For dyrt

Det er pris som gjør at helsetoppene sier nei til medisinen.

– Vi snakker om et beløp i størrelsesorden 20–30 millioner for et godt leveår. Med den maksimalprisen som firmaet krever i denne saken, vil legemiddelet vanskelig kunne bli kostnadseffektivt, sier Terje Rootwelt, direktør i Helse Sør-Øst.

Legemiddelfirmaet Sanofi, som produserer Pompes-medisinen Myozyme, sier VG at maksprisen pr. pasienter ligger på fem millioner kroner i året.

Direktørene avgjør

Det er Beslutningsforum som avgjør om nye medisiner skal innføres. Det består av de fire administrerende direktørene i helseregionene.

Kristin Mesteig er myndighetskontakt i Sanofi Norge og sier til VG at endringen for Pompe-pasientene var tydelig da helseregionenes toppsjefer fikk ansvaret for innføringen av nye medisiner.

Kristin Mesteig

Leder for markedsadgang og myndighetskontakt, Sanofi Norge

Direktørene skulle ikke bare drifte og bygge sykehus for mange milliarder. De skulle også finansiere nye medisiner.

– Vi var tydelig på at denne endringen var en dårlig «deal» for pasientene. Det er klart det er krevende å være sykehusdirektør og beslutte om de skal ha nok sykepleiere eller behandle en dyr pasient, sier hun.

Bør Norge betale for dyre medisiner til sjeldne sykdommer?

aJa, alltidbNei, for dyrtcUsikker

Leder i Norsk nevrologisk forening, Heidi Øyen Flemmen, peker på samme utfordring.

– Vi ser at sjeldne sykdommer sliter i systemet fordi nåløyet blir veldig trangt. Det handler om betalingsvilje. Naturlig nok blir medisiner til sjeldne sykdommer uforholdsmessig dyre. I sjeldenfeltet burde vi i større grad få mulighet til å definere og bruke start- og stoppkriterier, i stedet for bare å si kategorisk ja eller nei. Da kan vi gjøre individuell utprøving av medisiner, vurdere effekt og stoppe hvis det ikke gir effekt, sier Øyen Flemmen.

For pasientene går sykdomsutviklingen svært fort. På få år har flere av dem gått fra å være i full jobb til å stå helt utenfor arbeidslivet.

Geir Lippestad er Torkil Brødholts advokat i kampen for å få medisiner.

– Torkil var fullt arbeidsfør ved diagnose i januar 2024, men er nå 100 % arbeidsufør på grunn av Pompes sykdom. Symptomer og funksjonsfall har tiltatt betydelig det siste året, skriver Lippestad til Rikshospitalet i november.

Brødholt jobbet i Forsvarets logistikkorganisasjon da han ble syk.

– Vi ønsker å umiddelbart få samme medisin som de som fikk den før 2019. Vi ønsker ingen særbehandling, bare likebehandling, sier Torkil Brødholt.

– Pris over grensen

Jan Petter Blankholm (58) fikk diagnosen i 2022

Rikshospitalet anbefalte medisinering med en gang da Jan Petter Blankholm fikk Pompe-diagnosen. Blankholm som har jobbet som matros på fylkesbåtene i mange år, forholdt seg til sykehuset hjemme i Molde. Det var der han skulle få medisiner.

Trude Basso, fagdirektør i Helse Midt, skriver i desember 2024, at hovedutfordringen er medisinutgiftene som vil være rundt 5 millioner kroner per år. Det er beregnet pris for en pasient med gjennomsnittsvekt.

«En slik kostnad vil overstige de grenser vi opererer med i norsk helsetjeneste, selv om
det er snakk om en alvorlig tilstand og det er dokumentert positive effekter av behandlingen», skriver Basso.

Jan Petter Blankholm er nå på fjerde året uten medisiner og merker at han svekkes.

Anita Zachariassen (58) fra Bergen trodde hun hadde hjertesykdom. Diagnosen var Pompes sykdom.

– Men de sa: «Du har vunnet i Lotto! Det finnes mange skumle muskelsykdommer. For denne finnes det medisiner. Jeg tenkte «yess!». Så fikk jeg beskjed om at jeg likevel ikke ville få medisiner. Det er fem år siden.

Hun prøvde alt for å få medisiner.

– Jeg søkte også helseminister Vestre om medisiner, da det ble åpnet for individuelle søknader. Søknaden gikk via Helse Bergen. Jeg hørte ikke noe og nå er det ikke flere steder å søke.

Anita kan fortsatt gå, men sier hun går rart.

– Jeg bruker andre muskler. Jeg klarer meg greit med pusten, men er blitt veldig redusert og kan ikke gå langt. Det også slutt på å bruke hytta om vinteren og barnebarna kan jeg ikke lenger løfte. Jeg har nylig vært innlagt på lungeavdelingen på Haukeland. De målte lungekapasiteten til 30 prosent, sier hun.

Anita jobbet i Trygg Forsikring og er tydelig på at hun kunne jobbet i mange år til.

Medisinen Myozyme kom på markedet i 2007 og ble gitt en liten pasientgruppe på blå resept. Fra 2007 til 2019 fikk åtte pasienter behandling i Norge. Nå er det fire pasienter som får medisinen, får VG opplyst.

Barn medisineres

Ifølge VGs oversikt har tre barn i Norge Pompes sykdom. En av dem er en åtte år gammel gutt fra Østfold.

I motsetning til de fire voksne med Pompes, får gutten de livsviktige medisinene.

– Gutten vår var halvannet år han fikk diagnosen i 2020. Legene gikk mange runder før han fikk medisiner. De vurderte om det var riktig å starte så tidlig. Medisinene holder sykdommen i sjakk, sier mamma Ina.

Det finnes også en type Pompes sykdom som rammer nyfødte. Dette er en svært sjelden og alvorlig tilstand, som krever umiddelbar medisinering.

8-åringens mor beskriver sønnen som ekstremt aktiv. Han spiller både ishockey og fotball.

– Vi ble henvist til utredning fordi han var svak i kroppen. Medisinene ga en kjempeeffekt. Uten dem hadde han ikke vært så aktiv, sier hun.

Krever dokumentasjon

Pompe-pasienter medisineres i en rekke land: I Sverige, Danmark og resten av EU, i USA, Canada og flere land i Latin-Amerika og Asia. Det finnes godkjente medisiner for både barn og voksne. Sverige har en avtale med medisinprodusenten som kan forlenges til ut september 2028.

I Norge krever Beslutningsforum at legemiddelfirmaet legger frem detaljert dokumentasjon om effekten av medisinen.

Men medisinleverandør Sanofi mener det er svært krevende å fremskaffe dokumentasjon på effekten fordi pasientgruppen er veldig liten.

– Da Beslutningsforum ble opprettet, fikk vi nye dokumentasjonskrav som ingen av våre naboland krever. Da hadde vi hatt medisin for Pompe-pasienter på markedet i over 17 år, sier Kristin Mesteig i Sanofi.

Hun mener dagens finansieringsordning ikke er egnet for vurdering av legemidler til behandling av sjeldne sykdommer.

Iføloge Mesteig har det vært forsøk på dialog med helseforetakene for å få på plass en prisavtale som kan bidra til at de fire umedisinerte Pompe-pasientene får tilgang på medisiner.

– Så langt har vi dessverre ikke lyktes med dette. Vi er naturligvis klare til å oppta dialogen så snart myndighetene er klare for det.

Direktør Jan Frich i Helse sør-øst leder Beslutningsforum. Han er helt klar på at pris er grunnen til at norske Pompe-pasienter ikke får medisiner.

– I Norge vil kostnaden til legemiddelet for å behandle en voksen pasient med Pompes sykdom være rundt 5 millioner kroner per år. Helseøkonomiske vurderinger i andre land indikerer en kostnad på mellom 20 og 35 millioner kroner per gode leveår. Dette er behandling vi ønsker å kunne innføre i Norge, men prisen er langt høyere enn de grensene som legges til grunn ved prioritering av behandling til andre pasienter, og pasienter med sjeldne diagnoser.

– I Norge er vi pålagt å gjøre en metodevurdering før nye legemidler innføres. I denne saken har ikke firmaet levert dokumentasjon som er blitt etterspurt flere ganger. Vi vil nå ta saken opp til ny behandling. Derfor har vi bedt Direktoratet for medisinske produkter om å gjennomføre en analyse av nytte og kostnader på bakgrunn i dokumentasjon som er tilgjengelig i forskningslitteraturen.

VG har bedt Beslutningsforum om en forklaring på hva man i denne sammenheng kaller et «godt leveår»: Det betyr ett år i full helse. Hvis en behandling bare gir moderat bedre funksjon eller bremser sykdommen noe, gir det færre «gode leveår» i regnestykket – selv om det kan bety mye for pasienten. Når prisen samtidig er svært høy, blir kostnaden per gode leveår høy. Det er dette som gjør at alvorlig syke Pompe-pasienter likevel kan falle utenfor prioriteringsgrensene.

Read Entire Article